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勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)公司和MiNA Therapeutics公司今日宣布，兩家公司簽署了一項(xiàng)合作和許可協(xié)議，基于MiNA的小激活RNA（saRNA）療法平臺(tái)，開發(fā)新型化合物以治療纖維化肝臟疾病，如非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。結(jié)合MiNA在saRNAs開發(fā)的優(yōu)勢(shì)與Boehringer Ingelheim的經(jīng)驗(yàn)，這項(xiàng)合作有望為患有代謝疾病的患者帶來同類（first-in-class）的突破性療法。

值得一提的是，這是勃林格殷格翰近期針對(duì)非酒精性脂肪性肝炎的又一個(gè)大手筆。

非酒精性脂肪性肝炎（NASH）是肝纖維化和肝硬化的主要原因，醫(yī)療需求嚴(yán)重未被滿足。NASH在肥胖和糖尿病患者中的發(fā)病率特別高，目前尚沒有治療方法。預(yù)計(jì)NASH將成為晚期肝病zui常見的病因，zui終將導(dǎo)致患者在未來進(jìn)行肝移植。

小激活RNA證實(shí)可以激活特定基因轉(zhuǎn)錄，從而上調(diào)具有治療潛力蛋白質(zhì)的表達(dá)。在新的合作中，Boehringer Ingelheim和MiNA確定了恢復(fù)肝細(xì)胞的代謝功能，并預(yù)防NASH患者纖維化組織形成的目標(biāo)。它將使Boehringer Ingelheim能夠快速設(shè)計(jì)、概要分析、和開發(fā)新的化合物，并為開發(fā)與Boehringer Ingelheim其他NASH管道藥物組合使用的新療法創(chuàng)造機(jī)會(huì)。

Boehringer Ingelheim在探索和開發(fā)心臟代謝疾病藥物方面有著悠久的歷史。它已經(jīng)建立了廣泛的產(chǎn)品組合，包括治療血栓栓塞疾病，2型糖尿病，急性心肌梗塞，糖尿病和降低心腎風(fēng)險(xiǎn)的藥物產(chǎn)品。MiNA Therapeutics的平臺(tái)利用基因活化的先天機(jī)制，開發(fā)新藥物以恢復(fù)患者細(xì)胞的正常功能。根據(jù)協(xié)議條款，MiNA將獲得預(yù)付款和承諾的研究資金，以及潛在的研究、開發(fā)和監(jiān)管里程碑付款，總計(jì)達(dá)3.07億歐元。

MiNA的執(zhí)行官Robert Habib說：“在這令人興奮的一年里，這項(xiàng)合作是來自制藥業(yè)界對(duì)我們的平臺(tái)和肝病專業(yè)技術(shù)的認(rèn)可。”

“這項(xiàng)新的合作代表著我們對(duì)包括NASH在內(nèi)的心臟代謝疾病患者的持續(xù)承諾，” Boehringer Ingelheim研發(fā)部門的副總裁Clive R. Wood博士說：“它將結(jié)合MiNA在saRNAs方面的開創(chuàng)性工作，以及我們?cè)谏镏扑幯邪l(fā)方面的專長。”

我們期待這項(xiàng)合作能夠帶來治療包括NASH在內(nèi)的代謝疾病的新療法，也為RNA療法的研發(fā)帶來新的突破，為患有無藥可醫(yī)疾病的患者帶來希望。(生物谷Bioon.com）侵刪